Il termine sembra complesso o, almeno, comprensibile a pochi esperti del campo medico e, invece, è importante conoscerne il significato per sapersi muovere e difendere nel complesso mondo del benessere e della salute. Che cos’è l’off label? Per spiegarlo occorre fare una veloce premessa. Quando ci si reca da un medico per un disturbo, quasi sempre quello che farà è prescrivere un farmaco seguendo le indicazioni terapeutiche esatte. Le stesse per le quali viene venduto. Esistono, però, delle eccezioni. In determinati casi, può sceglierlo per curare patologie differenti con modalità di somministrazione e posologia diversi. Questo rivela, dunque, il significato di tale possibilità per la quale, certamente, è richiesta una grande cultura di settore, per sperare nell’efficacia e nella eventuale risoluzione del problema.
Per potersi affidare all’off label, dunque, e poterne esercitare la pratica, legata a doppio filo con la libertà di cura, non ci si può muovere in completa autonomia, ma seguendo severe leggi. Se fino a qualche tempo fa sull’argomento il vuoto normativo era palese, come spiega l’Avv. Andrea Castelnuovo, c’è stato un evento che ha convinto il legislatore ad agire in modo importante. Era il periodo della sperimentazione ufficiale del c.d. Multitrattamento Di Bella. Una storia che, qualcuno ricorda, ha avuto grande eco.
Gli anni Novanta sono stati importanti per la nascita futura dell’off label. Era il periodo in cui molti malati terminali di cancro, curati secondo il “protocollo” del M.D.B., si rivolsero ai Pretori (oggi sostituiti dal Tribunale). Volevano che la Asl somministrasse loro gratuitamente la somatostatina, la sostanza che poteva dar loro una speranza. La stessa se era prescrivibile per altre malattie ma non per i tumori. Secondo le Asl non era corretto porre a carico del SSN l’impiego sistematico di farmaci per indicazioni diverse da quelle approvate e allora i Pretori, o almeno la maggior parte di essi, decisero di fare appello alla tutela del diritto della salute. Cominciò, quindi, a dover essere somministrata gratuitamente. La sperimentazione del metodo diede esito negativo ma il decreto legge introdotto in quel periodo, fornisce tutt’ora una disciplina per l’off-label.
Come è disciplinato l’off-label?
Attraverso tre fonti normative:
la Legge 8/4/1998 n. 94, la Legge 23/12/1996 n. 648 e il Decreto Ministeriale 8/5/2003.
Senza entrare nello specifico, ecco orientativamente cosa disciplinano:
L’art. 3 della Legge 94, meglio nota come “legge Di Bella”, (rubricato “Osservanza delle indicazioni terapeutiche autorizzate”) stabilisce le seguenti regole:
- A) il medico, nel prescrivere un medicinale prodotto industrialmente, si attiene alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio;
- B) in singoli casi il medico – sotto la sua diretta responsabilità – può impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un’indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata u
La legge 23/12/1996 n. 648 stabilisce che, se non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale:
- i medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale,
- i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica
- i medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata
Il D.M. 8/5/2003 regolamenta l’uso compassionevole del farmaco assicurando ai pazienti l’accesso a terapie farmacologiche sperimentali con oneri a carico delle imprese produttrici, cui il medico può chiedere il farmaco.
Il rimborso del farmaco off label: le novità 2014
Da quest’anno ci sono cambiamenti nella prescrizione del farmaco off label.
Nel Decreto Legge 36 del 20 marzo 2014 c’è il nuovo comma 4 bis all’art 1 della legge 648 del 1996 che così dice:
4-bis. Anche se sussista altra alternativa terapeutica nell’ambito dei medicinali autorizzati, previa valutazione dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sono inseriti nell’elenco di cui al comma 4, con conseguente erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali che possono essere utilizzati per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell’ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza. In tal caso l’AIFA attiva idonei strumenti di monitoraggio a tutela della sicurezza dei pazienti e assume tempestivamente le necessarie determinazioni».
